한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 '세계 최초 월 1회 피아투여 제형의 파브리병 치료 혁신신약'에 대한 주요 연구 결과가 세계 무대서 공개됐다.

한미약품은 지난 4일부터 9일까지(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 'WORLD Symposium 2024'에서 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, LSD(리소좀축적질환)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되면서 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 이로 인해 장기가 서서히 손상되는 진행성 희귀난치질환이다.

한미약품은 LA-GLA의 ▲리소좀 내 안정성과 ▲연장된 생체 내 반감기를 이번 연구를 통해 확인했다. 이를 토대로 파브리병 치료를 위한 새 패러다임을 제시할 수 있었다는 설명이다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법으로 주로 치료한다. 이는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등 여러 한계점이 있다.

LA-GLA는 기존 1세대 치료제의 한계점을 개선해 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다.

이번 연구에서는 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약 시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효능이 확인됐다. 또 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의적으로 개선됐다.

한미약품은 연구 결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품지정 및 임상시험계획 신청을 준비하고 있다.

한미약품 관계자는 "새로운 치료 패러다임을 제시하는 차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중해 나가겠다"고 말했다.

한편 한미약품과 GC녹십자는 2020년 LSD 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고 희귀질환 분야 글로벌 혁신신약 개발을 목표로 공동연구를 진행하고 있다. [1코노미뉴스 = 조가영 기자]